Liệu pháp gen

LIỆU PHÁP GEN



Lược sử nghiên cứu liệu pháp gen
Quy trình chữa bệnh suy giảm miễn dịch tổ hợp
Biểu đồ một số bệnh điều trị bằng liệu pháp gen năm 2001
Liệu pháp gen là gì?

Liệu pháp gen là kỹ thuật đưa gen liệu pháp vào cơ thể để thay thế, sửa chữa, kiềm chế gen bị hỏng hoặc phục hồi các gen bị hỏng (bị lỗi, bị sai lệch) nhằm phục hồi hoặc củng cố chức năng của gen bị hỏng và có thể chữa các bệnh do rối loạn di truyền.

Gen liệu pháp là thuật ngữ để chỉ các gen có chức năng có thể sử dụng vào mục đích điều trị và chữa bệnh cho con người. Có nhiều loại gen liệu pháp với các chức năng khác nhau.
Các loại liệu pháp gen
2 nhóm phương pháp cơ bản:
Liệu pháp gen soma: là phương pháp điều trị thay thế hay sửa chữa các gen hỏng, gen bệnh của tế bào soma. Nhưng không di truyền cho thế hệ sau. Tế bào dùng để chữa trị có thể là tế bào lympho, tế bào gan, đặc biệt là tế bào gốc.

Liệu pháp gen tế bào mầm: điều trị, sửa chữa, thay thế gen hỏng cho các giao tử nhằm tạo ra thế hệ sau bình thường. Nhưng vẫn còn ít công trình nghiên cứu vì lí do kỹ thuật và đạo đức.
Nguyên tắc cơ bản của điều trị bằng liệu pháp gen
Theo dõi và hiểu biết cặn kẽ quá trình, cơ chế phát sinh bệnh, đặc tính di truyền của bệnh.
Nắm vững cấu trúc và chức năng của gen gây bệnh, gen hỏng, gen đột biến,… và cấu trúc, chức năng của gen liệu pháp.
Dự đoán kết quả của liệu pháp, nếu có hiệu quả cao mới áp dụng.
Thử nghiệm nhiều lần với động vật, khi đạt hiều quả cao mới áo dụng với con người.
Các bước cơ bản của liệu pháp gen
Tách dòng gen liệu pháp

Chọn vector chuyển gen phù hợp với gen liệu pháp và nối chúng lại với nhau.

Tạo các vector tái tổ hợp và đưa các vector mang gen trị liệu vào tế bào chủ và nhân lên.

Chọn lọc các trình tự quan tâm, theo dõi sự hoạt động và những biểu hiện của gen trị liệu

Vector liệu pháp gen
Có 2 nhóm vector liệu pháp:
Vector có bản chất virus
+ Ưu: thuận tiện cho việc đưa gen vào tế bào.
+ Nhược: xảy ra nhiễm virus làm tổn thương tế bào hay ung thư và giá thành cao.
Vector không có bảo chất virus
+ không tự lây nhiễm cần sự trợ giúp của cơ chế chuyển gen độc lập.
+ hiệu quả thấp cần lượng lớn DNA
Vector Adenovirus
M?t s? d?c di?m chung c?a vector chuy?n gen
Đảm bảo đưa các gen liệu pháp vào tế bào dễ dàng, không gây ảnh hưởng hay tổn thương đến các gen khác của bộ gen.
Có khả năng mang một gen liệu pháp có kích thước càng lớn càng tốt.
Có sự linh hoạt với tế bào đích để có khả năng gắn gen vào vị trí định trước.
Có tính thuận tiện, an toàn, dễ sử dụng trong y tế cộng đồng
Phương pháp _ Kĩ thuật
Phương pháp:
Chuyển gen ngoài cơ thể sống (exvivo)
Chuyển gen trực tiếp vào cơ thể sống (invitro)

Kĩ thuật:
Kĩ thuật vi tiêm
Kĩ thuật điện xung
Kĩ thuật bắn gen
MỘT SỐ BỆNH ĐƯỢC ĐIỀU TRỊ BẰNG LIỆU PHÁP GEN
UNG THƯ???
Nguyên nhân
Sự sai hỏng của ADNđột biến gen.

Các gen đột biến được tích lũy dần Tăng sinh không kiểm soát  Hình thành khối u
Các phương pháp điều trị phổ biến
Phẫu thuật không hiệu quả biến chứng di căn.

Hóa trị liệu.

Xạ trị liệu.

Miễn dịch trị liệu.

Gây tổn thương đến các mô lành
Liệu pháp gen điều trị ung thư như thế nào……
Thay những gen bị thiếu hoặc bị thay đổi bằng những gen khỏe mạnh.

Tăng cường đáp ứng miễn dịch của bệnh nhân  kích thích khả năng tự nhiên của cơ thể chống lại tế bào ung thư.

Liệu pháp gen điều trị ung thư như thế nào……
Đưa gen vào trong các tế bào ung thư để làm chúng nhạy cảm hơn với hóa trị, xạ trị hoặc những phương pháp điều trị khác.

Lấy tế bào mầm khỏi cơ thể  đưa gen vào tế bào ung thư  kháng tác dụng phụ của thuốc.
Đưa “gen tự vẫn” vào tế bào ung thư  hoạt hóa  tự hủy hoại
VŨ KHÍ MỚI ĐỂ ĐIỀU TRỊ HIV/AIDS
Liệu Pháp Gen
Thuốc điều trị HIV/AIDS cho phép bệnh nhân sống bình thường
NHƯNG
Gây tác dụng phụ và kháng thuốc

Nghiên cứu của tiến sỹ Tebas và đồng nghiệp thuộc Đại học Pennsylvania_ Mỹ.

Có cách nào để điều trị và kiểm soát virus HIV?

Tách và chỉnh sửa những tế bào miễn dịch, sau đó cấy chúng trở lại cơ thể của các người bệnh và không điều trị bằng thuốc nữa.



Số lượng virus HIV/AIDS ở những đối tượng trên đều giảm so với dự kiến. Thậm chí, ở một số người loại virus này biến mất hoàn toàn.


PARKINSON
Bệnh Parkinson
Thế nào là bệnh Parkinson ???

Các cuộc thử nghiệm mới về liệu pháp gen điều trị bệnh Parkinson đã cho kết quả đáng khích lệ, mang lại hy vọng cho hàng triệu người trên toàn thế giới.

Thông tin này được đăng tải trên tạp chí y khoa The Lancet của Anh số ra ngày 10/1/2014. Đã được cấp phép thử nghiệm trên người sau khi được thực hiện đối với khỉ trong phòng thí nghiệm.
Liệu pháp Prosavin: nhằm cải thiện tình trạng thiếu dopamine.
Phương pháp:
Đưa ba loại gen mã hóa có tác dụng kích thích tế bào não sản xuất dopamine vào virus loại lentivirus.
Cấy loại virus này vào khu vực não cần thiết.
Virus này thúc đẩy các tế bào não sản xuất dopamine.
Sự phối hợp và cân bằng vận động tốt hơn, giảm rung, co cứng cơ và cải thiện hành vi nói
ALZHEIMER
Alzheimer có thể được điều trị bằng liệu pháp gen
Mới đây, các nhà nghiên cứu đến từ 15 quốc gia trên toàn thế giới đã chỉ ra 11 gen chủ chốt làm tăng nguy cơ mắc bệnh Alzheimer.

Bệnh Alzheimer???

Mở ra những con đường mới nhằm điều trị căn bệnh này.
 Tóm lại, tất cả những nội dung trên cho chúng ta thấy được tầm quan trọng của liệu pháp gen trong nghiên cứu và điều trị các bệnh tật, bảo vệ sức khỏe con người trong hiện tại cũng như tương lai.

The end